Första Crispr-behandlingen fick tummen upp av EMA
Av I bägge fallen rör det sig om genetiska sjukdomar som påverkar hemoglobinet, det protein som ger de röda blodkropparna deras färg och transporterar syre till kroppens olika vävnader.
Casgevy (exagamglogen autotemcel), som utvecklats av Vertex Pharmaceutical och Crispr Therapeutics, är utformad för att redigera den felaktiga genen i patientens benmärgsstamceller så att kroppen producerar fungerande homoglobin.
”Denna nya terapi kan befria patienter från bördan av frekventa transfusioner och smärtsamma vasoocklusiva kriser som uppstår när röda blodkroppar med sickling (en avvikande, skärliknande form, reds anm.) blockerar små blodkärl, och har potential att avsevärt förbättra deras livskvalitet”, skriver EMA på sin webbplats.
EMA:s rekommendation av Casgevy avser behandling av transfusionsberoende beta-thalassemi och svår sicklecellssjukdom hos patienter 12 år och äldre för vilka hematopoetisk stamcellstransplantation är lämplig men en lämplig donator inte finns tillgänglig.
I november fick Casgevy sitt första godkännande, vilket skedde i Storbritannien, som Life Science Sweden då rapporterade. Sedan dess har behandlingen godkänts även i USA, dock enbart för sicklecellssjukdom.
Crispr (eller Crispr-Cas9), ibland kallad gensaxen, är en teknik för att ta bort eller lägga till gener i cellers DNA. Upptäckten av tekniken gav Emmanuelle Charpentier och Jennifer A. Doudna 2020 års Nobelpris i kemi.