Huntingtons sjukdom är en ärftlig sjukdom som beror på störd funktion av nervceller i hjärnan, vilket leder till en kombination av neurologiska, motoriska, kognitiva och psykiatriska symtom, som gradvis förvärras. Sjukdomen orsakas av en mutation i genen HTT.

Den läkemedelskandidat som fångat Novartis intresse kallas för PTC518. Molekylen är utfor...