I studien, som Anders Kvanta beskrev vid eventet New Horizons in Biologics and Bioprocessing på torsdagen, prövades en nyutvecklad genterapi för patienter med Bothnia dystrofi, en extremt sällsynt ärftlig sjukdom som förekommer framförallt i Västerbotten, men även finns på andra håll i världen, som exempelvis Newfoundland.
– Det är väldigt starka ...
Starka resultat för genterapi – pausas ändå
En ny genterapi förbättrade synen hos elva av tolv patienter med en extremt sällsynt ärftlig ögonsjukdom. Men trots de starka resultaten i en klinisk studie har den fortsatta utvecklingen lagts i malpåse. ”Det är väldigt frustrerande för patienterna”, säger Anders Kvanta, professor och överläkare vid S:t Eriks ögonsjukhus.
Vill du få åtkomst till allt?
Prova 30 dagar för 0 kr.
Inga bindningstider eller kortuppgifter krävs.
Prova nu
Köp en prenumeration
Utforska våra prenumerationslösningar och välj den som passar dina behov.
Välj din prenumeration