23948sdkhjf

Blindfödda barn fick syn efter genterapi

Elva små barn som föddes med kraftigt nedsatt syn, och i juridisk mening var blinda, fick alla synskärpa efter behandling med en ny genterapikandidat.
I en artikel, som publicerats i The Lancet, redovisas resultat för fyra av barnen, som behandlats med en genterapi utvecklad av amerikanska MeiraGTx. Barnen, som var mellan 1 och 2,8 år vid behandlingens början, hade LCA4, en sällsynt form av Retinitis pigmentosa, som är en grupp ärftliga sjukdomar som påverkar näthinnans synceller.

I studien beha...
Vill du få åtkomst till allt?
Prova 30 dagar för 0 kr.
Inga bindningstider eller kortuppgifter krävs.
Prova nu
Köp en prenumeration
Utforska våra prenumerationslösningar och välj den som passar dina behov.
Välj din prenumeration
Utvalda artiklar

Nyhetsbrev

Sänd till en kollega

0.074