Unik stamcellsstudie mot autism
Nu startar en amerikansk forskargrupp en klinisk studie på autistiska barn. Genetikprofessorn Niklas Dahl är dock tveksam.
Autism är en heterogen sjukdom med både kända och okända orsaker, där biologiska störningar av olika hjärnfunktioner påverkar hjärnans sätt att hantera information. Det här är den första kliniska studie som har godkänts av FDA där stamceller används som en potentiell behandling mot autism.
– Detta är början på en ny tid för forskning inom stamcellsterapi för kroniska sjukdomar som autism, säger den ansvarige forskaren Michael Chez, chef för pediatrisk neurologi vid Sutter Medical Center i Sacramento, Kalifornien, i tidningen The Sacramento Bee.
Stamceller kan utvecklas till alla kroppens olika typer av celler och i studien ska barnen få injektioner med egna navelsträngsstamceller, som har sparats sedan födseln. Förhoppningen är att nya nervceller i hjärnan ska bildas eller befintliga repareras. Möjligheten att reparera dysfunktionella immunsystem ska också undersökas. Men Niklas Dahl, professor i klinisk genetik vid institutionen för immunologi, genetik och medicinsk genetik vid Uppsala universitet, är tveksam till studien.
– Stamcellsforskningen har en fantastisk potential, men det här låter som ett fullständigt hugskott. Hjärnan är högst specialiserad och det finns även stamceller där. De här navelsträngsstamcellerna är blodceller primärt, varför skulle de söka sig till hjärnan och vad skulle de göra där som ersätter de neurala funktioner som man antar saknas?
Eftersom autism ofta har en stark genetisk komponent är han också fundersam över varför barnens egna stamceller skulle vara ändamålsenliga.
– De här cellerna ändrar inte på en möjlig genetisk orsak och jag förstår inte hur de här skulle kunna, annat än i antal, förändra en återväxtpotential, om de alls tar sig in i hjärnan. Blod-hjärnbarriären är en spärr för bland annat celler att ta sig in i hjärnvävnaden.
Autistiska diagnoser som orsakas av miljöfaktorer och immunologiska reaktioner tror han är i minoritet och skulle kräva att studien gjordes på en kraftigt selekterad undergrupp.
– Det var en levande hypotes på 70- och 80-talet tills man hittade nya metoder. Därmed inte sagt att miljön är ointressant, men den genetiska förutsättningen är ett måste i den absoluta majoriteten av autister.