Om Guido Rasi får rätt måste ansvarsfrågan upp på bordet
"Hans system är smartare, men det är bedrövande att titta på verkligheten".
Det Guido Rasi vill se är ett system som först godkänner ett nytt läkemedel för en liten subpopulation. Läkemedlet ska sedan användas strikt i den gruppen, följas noga och utvärderas löpande. Succesivt ska man sedan utöka vilka indikationer och vilka patienter som är lämpliga för läkemedlet. Det är lätt att sympatisera med tanken. Flera saker talar för. Det är först i användning som det på allvar går att utvärdera effekten av ett läkemedel. Och med ökat fokus på individualiserad medicin som vänder sig till mindre subgrupper kommer det att bli svårt att hitta tillräckligt många patienter till stora kliniska prövningar, bättre då att kontrollerat testa produkten på marknaden. Samma sak gäller för nya avancerade tekniker som genterapi och liknande.
Det som tyvärr grumlar bilden är verkligheten. För ett par år sedan godkändes fetmaläkemedlet Acomplia. Tidigt fanns det tecken på att läkemedlet gav upphov till eller förstärkte depression. Därför var instruktionen till vården tydlig, patienter med depressiva tendenser skulle inte få behandlingen. Men budskapet gick inte fram. Och efter en kort tid på marknaden kände sig EMA tvingade att dra tillbaka produkten från marknaden, felanvändningen gjorde att den totala risk-nytta-profilen inte var acceptabel. Exemplet visar vad som är den absolut största utmaningen med gradvisa godkännanden: vården.
Guido Rasi konstaterar att vi måste kunna lita på att läkare som har sex års utbildning skriver ut rätt läkemedel till rätt patient. Jag är inte lika övertygad. Helt enkelt eftersom det är logiskt att vården vill testa de medel som finns tillgängliga. Traditionella bedömningar av stora populationer gör att det är hyfsat liten risk att ge läkemedel utanför indikation, den största risken är utebliven effekt. Med mindre underlag inför ett första godkännande kommer risken vid vidlyftiga förskrivningar bli betydligt större. När biverkningar, svag effekt och missnöjda patienter sedan blir verklighet uppstår frågan vem som är ansvarig. Läkarna som förskrivit utanför indikation? Nej,inte som systemen ser ut idag. Myndigheten som godkänt? Kanske, men de blir sällan klandrade. Läkemedelsföretaget? Definivt ja. Att döma av tidigare exempel kommer läkemedlet dras in helt från marknaden och patienter stämma företaget för skadorna. Det är rimligt med ett starkt producentansvar, men ska ett nytt mer sofistikerat system för godkännande bli verklighet måste ansvarsfrågan upp på bordet. I ett system där man stegvis ska testa nya terapier på marknaden måste alla få ett lika stort ansvar för hur och när nya produkter används. Risken för det ansvariga läkemedelsföretaget blir annars omöjlig att bära.
Jag hoppas att Guido Rasi får rätt. Hans system är smartare och mer anpassat till hur framtida avancerade behandlingar fungerar. Men det är bedrövande att titta på verkligheten. Vårdsystemen är enormt trögrörliga. Och utan att vården hänger med och ser sitt ansvar för hur läkemedel används blir gradvisa godkännanden tyvärr omöjligt.