Svenska hoppen i fas II
Svenska forskningsföretag fortsätter att leverera läkemedel med globalt intresse. Life Science Sweden har tittat närmare på vilka läkemedelskandidater som kan bli nästa internationella succé.
Statusen på projekten varierar mellan att nyligen ha blivit godkända av Läkemedelsverket, ha rekryterat sin första patient, är pågående, till att snart släppa preliminära eller slutgiltiga resultat. Denna flora av fas II-projekt utgör grunden för vilka projekt som kan komma att bli nästa svenskättade internationella läkemedelssuccé.
Efter framgångarna med Medivirs simeprevir, Orexos Zubsolv och Sobis alla läkemedel mot sällsynta sjukdomar börjar investerarna att spana efter nästa klipp tidigare i utvecklingsprocessen. Klas Palin, analytiker på analytikerfirman Redeye, lyfter några projekt som han tycker är särskilt spännande i den svenska fas II-portföljen.
Active Biotechs läkemedelskandidat tasquinimod har egentligen nått klinisk utvecklingsfas III inom indikationen kastrationsresistent prostatacancer, men bolaget driver tillsammans med partnern Ipsen flera parallella studier i tidigare utvecklingsfaser inom andra cancerformer. Bolagen rekryterar för närvarande patienter till en klinisk fas II-studie där målet är att få in 196 patienter med cancer i lever, äggstock, njure eller mage. Eftersom att tasquinimod inte är riktat mot en specifik cancertyp finns det bra värde i projektet, menar Klas Palin.
- Active Biotech är det bolag som har absolut mest att gå på. Tasquinimod har starka fas II-data och en helt ny verkningsmekanism som öppnar upp för behandling inom flera cancerindikationer.
Ett annat projekt som Klas Palin pekar ut är Pledpharmas Pledox mot cancer. Pledox är en vidareutveckling av en kontrastvätska som använts vid MR-undersökningar och som använts i klinik i över 20 år på över 200 000 patienter. Den aktiva substansen är calmangafodipir som i studier visat sig skydda mot oxidativ stress, ett tillstånd som kan uppstå efter behandlingar med cellgifter och planen är därför att utveckla en behandling som ska minska cellgiftsrelaterade biverkningar. Bolagets fas II-studie ska slutföras under året och resultat väntas i början av 2015.
- Pledpharma är ett intressant bolag med ett annorlunda projekt. De har nischat sig på ett sätt som är unikt men som kan ge en del pengar vid avtal. Även om de har spännande data är riskerna fortfarande höga trots att man generellt har högre kunskap om molekylen om man har testat den på 200 000 patienter, säger han.
Också Neurostat , som utvecklas av det Lundabaserade forskningsbolaget Neurovive, klassas som ett spännande projekt av Klas Palin. Han tycker dock att studien inom traumatisk hjärnskada är väl liten med för få patienter och vill inte säga för mycket om projektet så här tidigt.
- Man bör vänta in resultat från fas II-studien innan man slår på stora trumman.
Likadant är det med det onoterade forskningsbolaget Dextech Medical. Bolagets grundare har tidigare varit involverade i utvecklingen av Xofigo som togs fram av norska Algeta som nyligen köptes av tyska Bayer för 19,6 miljarder kronor. Bolaget utvecklar en läkemedelskandidat mot prostatacancer, baserade på befintliga substanser, men Klas Palin vill avvakta innan han uttalar sig om dess potential.
- Jag är inte tveksam till konceptet, men tycker att tillgänglig data är otillräcklig. De har säkerhetsdata men begränsat med effektdata, säger han.
Generellt sett är det ganska vanligt att investerare vill vänta in fas II-data innan de investerar. Detta på grund av att det är svårt att dra bra slutsatser från fas I/II-studier som ofta har få patienter. Samtidigt är det svårt att svara på hur många patienter som krävs för att ge tillförlitlighet i projektet, det hänger snarare på studieupplägget.
- Det spelar också roll hur många studiearmar studien har, och vilken sjukdom det rör sig om. Men helst ska det vara 40-50 patienter upp till hundra för att säkert veta, säger han.
Fondförvaltaren Henrik Rhenman på Rhenman och Partners håller med om att studieupplägget är minst lika viktigt som vilken fas läkemedelsprojektet befinner sig i. Han påpekar också att det finns undantagsfall där fas I-resultaten är entydiga och räcker för att vara värdeskapande.
- Det gäller oftast för indikationer där det inte finns bra läkemedel och då sjukdomen är väldigt svår att behandla, säger han.
Det finns också exempel då studieupplägget gör att fas I-data räcker, förklarar Henrik Rhenman, som studier på substanser där man inte behöver se effekt på själva sjukdomen utan då det räcker att se effekt på ett enzym eller protein som är betydande för sjukdomsmekanismen.
- Men absolut vanligast är att värde skapas först i fas II eller fas III, lägger han till.
För Henrik Rhenman utgör den svenska biotech-sektorn endast en liten del av de globala investeringarna. Fonden, som hade omkring 50 miljoner kronor att röra sig med då den startade för fem år sedan, har i dag ett förvaltat kapital på över två miljarder kronor investerat i den globala hälsosektorn. Av det totala investeringskapitalet investeras omkring 20 procent i mindre forskningsbolag med tidiga projekt och eftersom 98 procent av aktieinnehaven är utländska får Henrik Rhenman ett bra perspektiv över den globala konkurrensen. Och det är inte lite ett forskande bolag måste uppfylla med sin produkt för att locka till sig investeringar. För att vara intressant ur ett investerarperspektiv bör forskningsprojekten enligt Henrik Rhenman ha lång livskraft, täcka ett viktigt medicinskt behov, visa rimlig effekt till en rimlig biverkningsprofil och bevisligen ha bättre effekt än dagens behandling och en effekt som dessutom är enkel att mäta. Utöver det bör produkten vara lätt att framställa, skala upp och distribuera, gärna bidra till att sänka sjukvårdskostnaderna och ha en bra prisbild. Även mjuka aspekter spelar roll för investerarna.
- Det finns ett visst mått av hjärtefrågor i vissa patientgrupper, som barnsjukdomar eller sällsynta sjukdomar. Leder det till att betalningsviljan blir högre så triggar det också investeringsviljan, förklarar han.
Henrik Rhenman vill inte uttala sig om vilka specifika projekt han ser som särskilt lovande men han nämner några sjukdomsområden som är intressanta ur ett investerarperspektiv. Bland annat Crohns sjukdom, där de finns dåliga behandlingsalternativ i dag, cancer i njure-, lever-, lunga-, och äggstockarna då de är särskilt svårbehandlade och ofta innebär att patienterna dör. Även PMS ser han som ett intressant område då det är radikalt annorlunda men ändå vanligt förekommande.
- Generellt sett kan man tänka att finns det betalningsvilja så finns det investeringsvilja.
Ett annat område som Henrik Rhenman följer med spänning är immunoterapier, där cancervaccinbolaget Immunicum verkar i Sverige. Precis som andra immunoterapiprojekt är tekniken fortfarande i tidig fas - för tidig för att våga investera i, resonerar han.
- Jag tycker om området, men vill gärna se fas II-data först, säger Henrik Rhenman.
Se alla projekten här