Sobi får särläkemedelsstatus
Får särläkemedelsstatus för SOBI003 mot det sällsynta tillståndet Sanfilippos sjukdom typ A.
Sanfilippos sjukdom typ A är en autosomalt recessiv genetisk sjukdom som orsakas av en mutation i den gen som kodar för enzymet N-sulfoglukosamin sulfohydrolas, som spelar en viktig roll i nedbrytningen av heparansulfat.
Sjukdomen drabbar främst nervsystemet vilket leder till en försämrad utveckling som yttrar sig i nedsatt kognition, beteendestörningar, försämrad motorisk förmåga och slutligen demens. I dagsläget saknas behandling och de som drabbas lever sällan längre än till tjugoårsåldern.
I Sverige föds mindre än ett barn per år med Sanfilippos sjukdom i någon form, enligt Socialstyrelsen. Det rör sig alltså inte endast om typ A.
Sobis plan är att inleda kliniska studier med SOBI003 under år 2018.
Läs även:
Samtal för prisvärda särläkemedel
Diskussioner mellan företag, betalare och sjukvård är nyckeln till att få läkemedel mot sällsynta diagnoser till marknaden på ett prisvärt sätt. Det menar TLV och specialistläkemedelsbolaget Sobi.
”Vi ska beakta sällsyntheten”
Sofia Wallström, generaldirektör på TLV, berättar mer om hur myndigheten ska bedöma prissättningen av särläkemedel i framtiden.