Positivt för Wilson i studie
Når det primära målet i studie på Wilsons sjukdom och planerar nu en fas III-prövning.
Patienterna var 18 år eller äldre och var antingen obehandlade sedan tidigare eller hade fått upp till två års behandling med ett annat läkemedel för Wilsons sjukdom.
Det primära effektmålet var att sänka nivåerna av fritt koppar i blodet, vilket uppnåddes hos 79 procent av patienterna efter 24 veckors behandling. Den genomsnittliga sänkningen var 77 procent. Patienternas neurologiska status och upplevda handikapp i vardagen förbättrades signifikant av behandlingen och leverstatusen stabiliserades eller förbättrades hos de flesta.
Resultaten visade även att WTX101 tolererades väl. Inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring observerades vid behandlingsstarten.
– Slutresultatet från fas II-studien visar att WTX101 har potential att snabbt sänka och bibehålla nivåerna av fritt koppar, samt förbättra lever- och neurologisk status för patienter med Wilsons sjukdom. Det är även mycket positivt att behandlingen ledde till en förbättring av patienters upplevda handikapp i vardagen samt att vi inte har observerat något fall av initial neurologisk försämring under startfasen av behandlingen med WTX101. Dessutom visar data att WTX101 generellt tolereras väl, och få patienter rapporterar mag-tarm- eller hudproblem. Vi tror att den här terapeutiska profilen, tillsammans med enkel dosering en gång om dagen, kan komma att leda till att patienterna bättre följer ordinerad behandling och därmed kan uppnå bättre behandlingsresultat, säger Carl Bjartmar, MD, PhD, medicinsk chef på Wilson Therapeutics, i ett pressmeddelande.
Sammanlagt avbröt sex patienter studien i förtid, varav tre avhopp berodde på biverkningar. Alla patienter som slutförde sin 24 veckor långa behandling valde att fortsätta behandlingen med WTX101 i en förlängningsfas av studien.
– Vi tror att WTX101 kan ha potentialen att förbättra behandlingsalternativen för patienter med Wilsons sjukdom, som är en livslång sjukdom där det inte har skett någon innovation på flera decennier. Vi kommer nu att fokusera på att fastställa hur fas III-programmet ska se ut tillsammans med de regulatoriska myndigheterna och förväntar oss att påbörja en registreringsgrundande fas III-studie 2017, säger Jonas Hansson, vd för Wilson Therapeutics.
Wilson Therapeutics tog klivet ut på Stockholmsbörsen i maj.