För första gången på 25 år godkänns en ny behandling mot den svårbehandlade leukemiformen FLT3-muterad AML. AML, Akut myeloisk leukemi, står för ungefär en fjärdedel av alla fall av leukemi i världen och är den leukemiform som har högst dödlighet.

Godkännandet avser Rydapt, midostaurin, som i kombination med cytostatikabehandling signifikant förlängde patienternas livstid, närmare 75 månader, jämfört med enbart cytostatika då överlevnaden var drygt 25 månader. Över lag minskade risken för död med 23 procent vid tilläggsbehandling med Rydapt.

Studien RATIFY som ligger till grund för godkännandet publicerades nyligen i New England Journal of Medicine och omfattade 3277 patienter med FLT3-muterad AML.

Akut myeloisk leukemi, AML, är en av de vanligaste formerna av leukemi hos vuxna. En tredjedel av dem som får sjukdomen har så kallad FLT3-muterad AML som har ett snabbare förlopp och sämre prognos än AML generellt.

Fram till nu har det funnits få behandlingsalternativ för dessa patienter och inga större medicinska framsteg har gjorts de senaste 25 åren.