Hon får Scheelepriset
– Jag känner mig hedrad över att få Apotekarsocietetens prestigefyllda utmärkelse, säger Emmanuelle Charpentier i ett pressmeddelande, och hon ser fram emot att besöka Stockholm i november för att ta emot priset.
Priset består av en prissumma om 225 000 kronor och en medalj. I anslutning till prisutdelningen den 28 november 2019 arrangeras ett symposium där temat anknyter till pristagarens forskning.
– Professor Charpentier är en sann nydanare vars forskning kan innebära ett verkligt paradigmskifte när det gäller biomedicinsk genterapi mot flera svåra sjukdomar, säger Karin Meyer, vd för Apotekarsocieteten och ordförande i nomineringskommittén.
Emmanuelle Charpentier tilldelas priset med följande motivering: ”För hennes bidrag till förståelsen och betydelsen av den molekylära mekanismen av Crispr-Cas9-systemet – ett genetiskt verktyg med många applikationer inom läkemedelsforskning och utveckling”.
– Det gläder mig särskilt att priskommittén uppmärksammar den roll som vår grundforskning har spelat för förståelsen av genreglering i mikroorganismer, då detta har lagt grunden för utvecklingen av Crispr-Cas9-tekniken och dess tillämpningar, kommenterar Emmanuelle Charpentier.
Emmanuelle Charpentier är en av pionjärerna när det gäller genreglering i sjukdomsframkallande bakterier och de mekanismer som inbegriper korta sekvenser av ribonukleinsyra, small RNA. När hon studerade Crispr-Cas9 i bakterier utvecklade hon nya gentekniska verktyg som kan ligga till grund för nya medicinska behandlingar, vid sidan av åtskilliga tillämpningar inom livsvetenskaperna. Det finns stora förhoppningar om att Crispr-Cas9-terapimetoder i en framtid kan bota en rad olika svåra genetiska sjukdomar.
Under sin tid som forskare och gruppledare vid laboratoriet för molekylär infektionsmedicin Sverige, MIMS, vid Umeå universitet, upptäckte hon detaljer kring Crispr-Cas9-systemet. Enzymet Cas9 finns i vissa sjukdomsframkallande streptokocker och fungerar som bakteriers eget immunförsvar mot virusangrepp. För att Cas9 ska kunna hitta virus-DNA och bryta ned det, sparas information i gensekvenser i bakteriens DNA. Informationen kallas Crispr, som betyder Clustered regularly interspaced short palindromic repeats. Något förenklat fungerar Crispr som ett slags databas av DNA-arbetskopior av delar av virus-DNA, som bakteriecellen använder för att bygga upp ledsagare i form av korta RNA-molekyler som hjälper enzymet Cas9 att hitta virusets DNA för klippa sönder det.
Charpentier och hennes medarbetare kunde visa att det behövs tre aktörer för att Crispr-Cas9 ska kunna fungera: Cas9-enzymet, tracrRNA och Crispr-RNA. Deras centrala upptäckter publicerades i tidskrifterna Nature 2011 och Science 2012, och ledde till en mängd tillämpningar i molekylärbiologisk och biomedicinsk grundforskning då det visade sig att teknologin inte bara fungerar i bakterieceller, utan kan tillämpas i alla typer av celler. Verktyget kallas populärvetenskapligt ”gensaxen” och har öppnat helt nya vägar för utvecklingen av läkemedel och fortsatt grundforskning om orsaker och mekanismer vid genetiska sjukdomar. Verktyget används i laboratorier över hela världen för att studera genernas funktion.
Ett stort antal genetiska sjukdomar ligger i pipeline för att i en framtid kunna behandlas med gensaxen, däribland vissa former av cancer, cystisk fibros och blödarsjuka.
Scheelepriset delas ut vartannat år av Apotekarsocieteten. Syftet är att lyfta aktuell läkemedelsforskning och genom det symposium som anordnas i anslutning till prisceremonin bygga nätverk mellan Sverige och omvärlden inom det aktuella området.