Läkemedlet som fördröjer diabetesdebut
Läkemedlet Teplizumab, anti-CD3, som riktar sig mot immunsystemet kan fördröja insjuknandet i typ 1-diabetes i två år hos barn och vuxna med hög risk, visar en ny studie från forskarnätverket TrialNet. Resultaten publiceras i den vetenskapliga tidskriften New England Journal of Medicine och presenterades på den amerikanska diabeteskonferensen ADA, American diabetes association, på söndagen.
– Det här är goda nyheter för miljontals människor världen över som påverkas av typ 1-diabetes, särskilt de släktingar till personer med typ 1-diabetes som har 15 gånger större risk än den allmänna befolkningen att utveckla sjukdomen, säger professor Åke Lernmark vid Lunds universitet som leder TrialNet Sverige i ett pressmeddelande.
TrialNet är det största kliniska nätverket någonsin som samverkar för att upptäcka sätt att fördröja och förebygga typ 1-diabetes. I den nu genomförda undersökningen, Teplizumab Prevention Study, har 28 platser runt om i världen deltagit, dock inte den svenska delen.
– Detta är den första studien som visar att ett läkemedel kan fördröja typ 1-diabetes, med en median på två år hos personer med hög risk, förklarar Kevan Herold, professor i immunobiologi och intern medicin vid Yale University och som leder Teplizumab Prevention Study.
Typ 1-diabetes är en autoimmun sjukdom som uppstår när kroppens immunsystem attackerar och förstör betacellerna i bukspottkörteln, vilket leder till insulinbrist som i sin tur orsakar onormala blodsockernivåer. Teplizumab är ett immunterapiläkemedel som är utformat att störa immunsystemets attack på de egna betacellerna.
Medan tidigare studier visat att teplizumab förlängt insulinproduktion hos personer som nyligen diagnostiserats så är detta den första studien på personer med hög risk för sjukdomen.
Av de 76 deltagarna i studien var 55 under 18 år och alla hade en släkting med typ 1-diabetes. Alla deltagare hade två eller flera autoantikroppar och onormala blodsockernivåer, vilket identifierats genom TrialNet-screening. Dessa individer anses ha en närapå 100-procentig risk att diagnosticeras med typ 1-diabetes under sin livstid.
Behandlingsgruppen fick en 14-dagars behandling med teplizumab mot kontrollgruppen, som fick placebo. Alla deltagare fick regelbundet genomgå glukostoleranstester tills studien var avslutad, eller tills de utvecklade klinisk typ 1-diabetes - vilket som nu kom först. Sjuttiofem procent av personerna i kontrollgruppen utvecklade klinisk diabetes jämfört med endast 43 procent i teplizumabgruppen. Mediantiden för personer i kontrollgruppen för att utveckla klinisk diabetes var drygt 24 månader, medan mediantiden för behandlingsgruppen var 48 månader.
Prover som samlats in i studien ska studeras för att hjälpa forskarna att förstå varför vissa personer reagerade på teplizumab bättre än andra. Därefter hoppas TrialNet-forskarna genomföra ytterligare studier för att leta efter sätt att utöka fördelarna med teplizumab. För närvarande pågår två andra studier för att se om annan immunbehandling kan fördröja typ 1-diabetes.
TrialNets ordförande Carla Greenbaum, chef för diabetesforskningsprogrammet vid Benaroya Research Institute i Seattle, säger:
– Förutom att kunna exakt förutse vilka som utvecklar typ 1-diabetes har vi nu hittat ett sätt att fördröja det. Detta är en otrolig utveckling som för oss ett steg närmare vårt ultimata mål: en framtid utan typ 1-diabetes. Släktingar till personer med typ 1-diabetes uppmanas att bli screenade för risk på TrialNet.org.
– Vi är glada över att vara en del av denna banbrytande forskning och dess potential att påverka människor i riskzonen för typ 1-diabetes. De här resultaten visar att typ 1-diabetes är en autoimmun sjukdom som kan fördröjas med immunbehandling, säger professor Åke Lernmark som ansvarar för TrialNet i Sverige.