Efter studien: ”Vi har bäst kombination av effekt och säkerhet”
Bolagets fas IIb-studie Conduct omfattar 213 vuxna patienter med måttlig till svår aktiv ulcerös kolit som inte svarat på konventionell behandling. 91 kliniker i 12 europeiska länder har deltagit i studien. Resultaten från studien som nu presenteras visar att kandidaten Cobitolimod signifikant minskar besvären för patienterna i studien.
– Vi är mycket nöjda att studien uppnådde huvudmålet att fastställa den mest effektiva doseringen och bekräfta cobitolimods utmärkta säkerhetsprofil, vilken även observerats i tidigare kliniska studier, kommenterar Peter Zerhouni, vd Index pharmaceuticals.
Studien mötte det primära effektmåttet klinisk remission med en signifikant högre effekt om 15% (delta) för patienter som behandlats med den högsta dosen av cobitolimod jämfört med placebo. Cobitolimod tolererades väl i alla dosgrupper och inga skillnader i säkerhetsprofilen noterades jämfört med placebo.
– Det finns ett stort medicinskt behov av nya behandlingsmetoder för de här patienterna. De läkemedel som finns i dag har en rad brister och begränsningar och med fler biverkningar. Vi visar på en mycket bra konkurrenskraft med kraftig effekt och med utomordentlig säkerhetsprofil, berättar Peter Zerhouni.
Marknaden för läkemedel mot ulcerös kolit är mycket stor.
– Om man tittar på de tre biologiska läkemedel som är störst inom området så säljer de för över 5 miljarder om året. Och inget av dessa preparat har en lika bra kombination av effekt och säkerhet som vi nu kan uppvisa, säger Peter Zerhouni.
Bolaget kommer nu att fortsätta utvecklingen mot fas III; tolka studiedata, tillverka substans, föra samtal med de regulatoriska myndigheterna. I fas IIb-studien fanns en svensk klinik med.
– Som svenskt bolag vill vi gärna ha en lokal förankring. Det är för tidigt att säga ännu hur det kommer att se ut i fas III men vi tycker att det är kul att ha en svensk klinik med.
Nu tar ett stort arbete av förberedelser vid. Studiedata ska gås igenom ytterligare och en fas III-studie ska utformas som sedan ska diskuteras med de regulatoriska myndigheterna. Peter Zerhouni öppnar upp för att denna studie kan komma att få en annorlunda utformning än tidigare fas III-studier:
– Historiskt sett har dessa studier inkluderat 1000 personer och allt har körts parallellt. Vi har nu sett att myndigheterna börjar öppna upp för mer innovativa lösningar. Bland annat har en studie av ett amerikansk bolag i Kalifornien godkänts med 370 patienter. Ett sådant upplägg är naturligtvis något som är mer hanterbart för ett mindre bolag.
Varför har myndigheternas inställning ändrats tror ni?
– En teori vi har kring detta är att det finns exempel på några stora program som har kört fast för att bolagen helt enkelt inte lyckas rekrytera patienter. Studierna kör fast men samtidigt står patienterna och stampar och väntar på nya behandlingar och då måste man hitta andra vägar.
– Vi kommer att designa vår fas III-studie utifrån vad vi tror är bäst och diskutera detta med de regulatoriska myndigheterna men vi känner att det nu i större utsträckning finns utrymmer att göra något annorlunda.
Bolaget planerar att publicera kompletta studieresultat i en vetenskaplig tidskrift samt att presentera dem vid framtida medicinska konferenser.