Studie testar ny terapi för typ 1-diabetes
Personer med typ 1-diabetes är i dag hänvisade till livslång behandling med insulin via spruta eller pump. I en patientstudie på Akademiska sjukhuset prövas om gammaaminosmörsyra, GABA, en av de viktigaste signalsubstanserna i hjärnan, kan återskapa den egna insulinproduktionen och bli ett nytt läkemedel.
– Vår förhoppning är att patienterna i förlängningen ska återfå eller öka sin egen insulinproduktion. Det vore en stor vinst eftersom blodsockret är svårstyrt med insulinbehandling där patienten riskerar inte bara akut livshotande komplikation till följd av lågt blodsocker vid överdosering utan även långtidskomplikationer som hjärtkärlsjukdom, njursvikt och synnedsättning till följd av högt blodsocker vid underdosering, säger Per-Ola Carlsson, professor vid Uppsala universitet och överläkare vid diabeteskliniken, Akademiska sjukhuset i en kommentar.
Tidigare i år har en mindre delstudie genomförts inriktad på säkerhet och dosering. I november startar huvudstudien som innebär att totalt 36 patienter i åldern 18-50 år kommer att behandlas med GABA under ett halvår. För att ingå i studien ska man ha haft typ 1-diabetes i mer än fem år och ha låg till icke kvarvarande insulinproduktion. Patienterna, som får den nya läkemedelskandidaten, kommer att följas i upp till nio månader bland annat vad avser förmåga till egen insulinproduktion.
Vid typ 1-diabetes angrips och förstörs de insulinproducerande cellerna i bukspottskörteln av kroppens immunsystem, vilket med tiden leder till närmast total insulinbrist.
Tidigare studier i laboratorium på insulinproducerande celler från gnagare och människa har visat att det går att kicka igång nyproduktion av insulinproducerande så kallade beta-celler i bukspottkörteln med gammaaminosmörsyra, GABA. Det är ett ämne som utgör en av de viktigaste signalsubstanserna i hjärnan och även finns i bukspottkörteln.
– Gammaaminosmörsyra tycks kunna skydda beta-celler mot immunangrepp vid typ 1-diabetes och stimulera befintliga insulinproducerande celler att föröka sig. Ämnet verkar även kunna omprogrammera andra celltyper i bukspottkörteln att utvecklas till beta-celler. Om det fungerar på människor öppnas helt nya möjligheter att behandla och på sikt även bota typ 1-diabetes, förklarar Per-Ola Carlsson.