Nyligen lanserade Toleranzia ett andra läkemedelsprojekt med målet att uppnå en ny behandling av orphan-sjukdomen ANCA vaskulit, en svår blodkärlsinflammation som kan drabba många av kroppens livsviktiga organ. Det var inom utlysningen för ”Innovationsprojekt i små och medelstora företag” som Toleranzia fick motta forskningsmedel från Vinnova.

Nu startar Toleranzia utvecklingen för den nya indikationen av läkemedelskandidaten TOL3, som är tänkt att användas mot ANCA vaskulit.

Vaskulit, eller blodkärlsinflammation, handlar om en grupp sjukdomar där det uppstår inflammation och skada på blodkärlsväggarna. Så småningom kan skadorna leda till celldöd i blodkärlsväggen och försämra blodförsörjningen i det drabbade området. Hälften av alla patienter med ANCA vaskulit bildar antikroppar mot ämnet myeloperoxidase (MPO) i en viss typ av vita blodkroppar, vilket leder till en felaktig aktivering av dessa. Att detta aktiveras leder ofta till en svår inflammation av blodkärl, något som kan orsaka skada på livsviktiga organ så som njurar och lungor.

Toleranzia menar att immunsystemet kommer upphöra att angripa MPO genom behandling med TOL3, vilket i sin tur förhindrar en felaktiv aktivering av blodkropparna. På så sätt undviks svår inflammation av blodkärlen. 

Behandlingen består av att patienten injiceras med en liten dos av det sjukdomsspecifika läkemedlet vid upprepade tillfällen under en begränsad period. Efter det utvecklar patienterna immunologisk tolerans mot det ämne som deras eget immunsystem angriper och förstör. Planen är att kroppen sedan kontinuerligt tillverkar det förstörda ämnet som då ”accepteras” och återfår sin normala kroppsfunktion och sjukdomssymtomen försvinner.

Målet är att komma år den underliggande sjukdomsorsaken, men också att det ska ge en långtidsverkande effekt och vara utan biverkningar.