Sjukdomen TIO orsakas av tumörer som mjukar upp och försvagar ben i kroppen. Tumörerna utlöser en substans känd som fibroblasttillväxtfaktor 23 och som sänker fosfatnivån. En för låg nivå av fosfat kan försvaga och mjuka upp ben och orsaka osteomalaci.

– Behandling för tumörinducerad osteomalaci fokuserar på att identifiera och ta bort tumören som orsakar sjukdomen. Men när det inte är möjligt kan Crysvita hjälpa till att öka nivåerna av fosfat i blodet, säger Theresa E. Kehoe, tillförordnad chef för avdelningen för allmän endokrinologi på FDA:s forskningscenter, i ett pressmeddelande.

Bakgrunden till beslutet om godkännande är två studier som undersökt säkerheten och effektiviteten på 27 vuxna patienter med TIO. I båda studierna gavs patienterna läkemedlet var fjärde vecka. I den fösta studien fick hälften av patienterna normal fosfatnivå vid vecka 24 och behöll en normal, eller nästan normal, nivå till vecka 144. I den andra studien fick mer än hälften, 69 procent, en normal eller nästan normal fostatnivå från vecka 24 till vecka 88. De vanligaste biverkningarna som rapporterades var bland annat utslag, nässelfeber, tandinfektion, muskelspasmer, yrsel, förstoppning samt huvudvärk. 

I Europa är Crysvita inte godkänd för den aktuella behandlingsindikationen. Däremot är den godkänd för behandling av x-kromosombunden hypofosfatemi med radiologiskt
påvisad skelettsjukdom hos barn med växande skelett.