Det villkorade godkännandet av pepaxto gäller för vuxna patienter med relapserande eller refraktärt multipelt myelom som genomgått åtminstone fyra behandlingar och vars sjukdom är resistent mot minst en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och en monoklonal antikropp riktad mot CD38. Pepaxto är det första peptidlänkande cancerläkemedlet som godkänts av FDA

– Det villkorade godkännandet av pepaxto i USA är en viktig milstolpe för Oncopeptides och ett betydelsefullt steg för att uppnå vårt uppdrag, att genom innovativ forskning ingjuta hopp hos patienter med svårbehandlade hematologiska sjukdomar, säger Marty J Duvall, vd för Oncopeptides, i ett pressmeddelande.

Godkännandet baserar sig på resultaten från Oncopeptides fas-2 studie Horizon. Studien utvärderar melfluen tillsammans med dexametason för behandling av svårbehandlade patienter med dålig prognos.

I studien ingick sammanlagt 157 patienter med relapserande eller refraktärt multipelt myelom. 97 av patienterna hade tidigare genomgått fyra behandlingslinjer. Tumörsvarsfrekvensen hos dem var 23,7 % och mediantiden för behandlingssvar var 4,2 månader. När melfluen gavs i kombination med dexametason gav det en tumörsvarsfrekvens på 41 procent hos patienter med extramedullär sjukdom, en aggressiv och resistent sjukdom.