Läkemedel mot Alzheimers FDA-godkänns – första på 20 år
Av På måndagen kom beskedet att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA godkänner Biogens behandling av Alzheimers sjukdom med adukanumab.
Det är ett kontroversiellt beslut, eftersom effekten av läkemedlet i kliniska studier varit omdiskuterad. Men enligt FDA visar resultaten att behandlingen minskar mängden avlagringar i hjärnan av beta-amyloid, som anses vara en orsak till sjukdomen. Minskningen kan rimligen innebära viktiga hälsofördelar för patienter, enligt myndigheten.
– Nu tillgängliga behandlingar riktar sig bara mot sjukdomens symtom; den här behandlingsmöjligheten är den första terapin som inriktar sig mot och påverkar den underliggande sjukdomsprocessen bakom Alzheimers, säger Patrizia Cavazzoni, chef vid FDA:s centrum för läkemedelsutvärdering i ett uttalande på myndighetens hemsida.
Beslutet innebär att Biogen fått en så kallad "accelerated approval", och måste genomföra en ny, randomiserad klinisk studie för att bekräfta läkemedlets fördelar.
Det har varit en lång resa med toppar och dalar för läkemedelsbolaget Biogen, adukanumab och de patienter och anhöriga som satt sitt hopp till det omdiskuterade läkemedlet.
Läkemedlet utvärderades i två fas III-studier men i mars 2019 avbröts de i förtid, eftersom tidiga data tydde på att de inte hade någon klinisk effekt. Men forskarna gjorde nya analyser av ytterligare patientdata från en av studierna och menade nu att medicinering under längre tid och med högre dos kunde hjälpa patienter i ett tidigt stadium av alzheimers sjukdom genom att bromsa in försvagningen av minne och kognitiv förmåga.
Nya förhoppningar uppstod, och en ansökan om godkännande lämnades in till FDA.
Måndagens positiva besked kom överraskande för många, och lär leda till diskussioner. Så sent som november i fjol slog en expertgrupp inom FDA fast att det inte fanns något starkt vetenskapligt stöd för att behandlingen var effektiv mot Alzheimers sjukdom. De uttryckte även oro för att ett godkännande av adukanumab, frampressat av politiska hänsyn och påtryckningar från anhöriggrupper, skulle kunna sänka ribban för framtida läkemedelskandidater.