Positivt utlåtande för Sobi:s behandling mot svår blodsjukdom
Av Det positiva utlåtandet lämnades av EMA:s kommitté för humanläkemedel, CHMP, meddelar Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) och Apellis Pharmaceuticals.
Utlåtandet går nu vidare till EU-kommissionen för beslut.
– Vi strävar efter att göra skillnad för människor som lever med sällsynta sjukdomar, och om EU-kommissionen godkänner Aspaveli kommer patienter och deras läkare att erbjudas en ny läkemedelsklass för kompletterande behandling av PNH, säger Ravi Rao, Head of Research & Development och Chief Medical Officer på Sobi, i ett pressmeddelande.
PNH (paroxysmal nokturn hemoglobinuri) är en sällsynt, kronisk och livshotande blodsjukdom där okontrollerad komplementaktivering leder till att syrebärande röda blodkroppar förstörs genom intravaskulär och extravaskulär hemolys. Patienterna drabbas av ihållande låga nivåer av hemoglobin och kan behöva frekventa transfusioner.
Det positiva utlåtandet avser Aspaveli (pegcetacoplan) vid behandling av vuxna patienter med PNH som är anemiska efter behandling med en C5-hämmare under minst tre månader.
Beskedet från CHMP grundas på resultat från en fas III-studie vars resultat publicerades i New England Journal of Medicine i mars 2021.