Ny genterapi med Crispr-Cas9 väntar på godkännande

Ett nytt genterapeutiskt läkemedel från Vertex Therapeutics, riktat mot sicklecellssjukdom och beta-thalassemi, väntar på godkännande från europeiska och amerikanska myndigheter.

Om läkemedlet exagamglogen autotemcel, även kallat exa-cel, godkänns kommer det att vara första gången Crispr-Cas9 används i genterapi, rapporterar Fierce pharma.

Crispr-Cas9 är en teknik för att ta bort, eller lägga till, gener i cellers DNA. Tekniken belönades med Nobelpris 2020.

Sicklecellssjukdom och beta-thalassemi är ärftliga tillstånd där hemoglobinet i röda blodkroppar har en felaktig uppbyggnad. Vertex Therapeutics berättar att det nya läkemedlet använder sig av Crispr-teknik för att på stamcellsnivå stänga av de gener som bidrar till den felaktiga formen av hemoglobin. Mängden fungerande hemoglobin kommer då att öka.

Företaget säger även att de räknar med att cirka 32 000 patienter i Europa och USA kan ha nytta av behandlingen.