Ny genterapi mot hemofili B godkänd i EU
CSL Behring presenterar nu den första genterapeutiska behandlingen mot blödarsjuka typ B, hemofili B. Vektorn är ett adeno-associerat virus.
I en pågående Fas III studie, Hope-B, minskade antalet blödningar hos 53 patienter med hemofili B, efter en behandlingsomgång med Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Även behovet av faktor IX-transfusioner minskade kraftigt. Effekterna av behandlingen höll fortfarande i sig efter arton månader. Inga allvarliga biverkningar har hittills noterats i...
Vill du få åtkomst till allt?
Prova 30 dagar för 0 kr.
Inga bindningstider eller kortuppgifter krävs.
Prova nu
Köp en prenumeration
Utforska våra prenumerationslösningar och välj den som passar dina behov.
Välj din prenumeration