Behandling för svår nervsjukdom EU-godkänns för unga
Av Soliris (eculizumab) marknadsförs av Astra Zenecas dotterbolag Alexion, och är sedan tidigare EU-godkänd som behandling av vissa vuxna patienter som lider av sjukdomen. Nu har den även godkänts för behandling av barn mellan 6 och 17 år med generaliserad myastenia gravis (gMG).
Sjukdomen innebär att immunsystemet angriper och skadar receptorer vid övergången mellan nerver och muskelceller, vilket leder till muskelsvaghet och trötthet.
– Det här godkännandet betyder ett betydande framsteg för vården av pediatriska patienter med refraktär gMG, som tidigare inte hade några riktade behandlingsalternativ för att hantera sitt tillstånd, säger John F Brandsema, läkare vid Children’s Hospital of Philadelphia, som lett en fas III-studie med unga patienter, i ett pressmeddelande från Astra Zeneca.
Enligt honom visade Soliris kliniska fördelar och varaktiga förbättringar av sjukdomens svårighetsgrad under 26 veckor i studien.
Soliris är även godkänd i USA, Kina och Japan för behandling av vissa vuxna med myastenia gravis, och regulatoriska processer pågår på flera andra marknader.