Amerikanska läkemedelsföretaget PTC Therapeutics, som har utvecklat det avancerade terapiläkemedlet, meddelande nyheten om FDA-godkännandet i onsdags.
Genterapin, som är avsedd för behandling av AADC-brist hos barn och vuxna, kommer att marknadsföras i USA under namnet Kebilidi.
AADC-brist är en livsförkortande och sällsynt genetisk sjukdom som k...
FDA godkänner genterapi för sällsynt sjukdom
FDA har godkänt PTC Therapeutics genterapi för att behandla en potentiellt dödlig enzymbrist. Genterapin har varit godkänd i EU sedan 2022 under namnet Upstaza.
Vill du få åtkomst till allt?
Prova 30 dagar för 0 kr.
Inga bindningstider eller kortuppgifter krävs.
Prova nu
Köp en prenumeration
Utforska våra prenumerationslösningar och välj den som passar dina behov.
Välj din prenumeration