Lundbeck satsar på ovanlig sjukdom

Friedreichs ataxi drabbar en på 50 000 och nu inleder läkemedelsbolaget Lundbeck en fas II-studie för att testa behandling mot sjukdomen.

I satsningen Lu AA24493 har bolaget utvecklat en modifierad form av hormonet erytropoietin, EPO, för att behandla stroke. Nu kommer substansen däremot att testas på 35-40 patienter med den neurodegenerativa sjukdomen Friedreichs ataxi. Sjukdomen är ovanlig och visar sig bland annat i talrubbningar och hjärtsjukdom, som orsakas av att vävnad bryts ner i ryggraden och i hjärnan. Preparatet, den karbomoylerade formen av humant EPO, har i djurstudier skyddat mot nedbrytning av vävnader, enligt bolaget.

I den aktuella studien kommer Lundbeck framför allt att utvärdera om preparatet är säkert och om det tolereras av testpersonerna. Under två veckor kommer de att få en bestämd dos av behandlingen. Företaget uppger också att de hoppas kunna se indikationer på om behandlingen fungerar genom att använda biomarkörer.