Biovitrum får orphan drug-status i EU
Färre behandlingstillfällen för blödarsjuka är i sikte med Swedish Orphan Biovitrums läkemedelskandidat. Nu kan läkemedlet nå den europeiska marknaden fortare.
Hemofili A är en ovanlig, ärftlig sjukdom som gör att blodet inte koagulerar som det ska. Sjukdomen drabbar ungefär 1 på 10 000 och förekommer bara hos män. Patienterna har låga nivåer av proteinet faktor VIII, som behövs för at tblodet ska kunna levra sig, eller saknar det helt. Dessa personer kräver ständiga infusioner av faktor VIII i form i den from som finns att tillgå i dag. Swedish Orphan Biovitrums är designat så att det ska kunna ges mer sällan, både förebyggande och vid behov, för att förhindra blödningar.