23948sdkhjf

Genväg för läkemedel mot sällsynt barnsjukdom

Danska Ace bioscience läkemedel får orphan drug-designation.
Det danska bioteknik-företaget Ace bioscience har beviljats orphan drug-designation i EU för ett rekombinant humant enzymläkemedel, Galaczym, för behandling av Krabbes sjukdom. Krabbes sjukdom är en mycket sällsynt hjärnsjukdom som drabbar tre till fyra barn per år i Sverige och innebär att kroppens fysiska och psykiska funktioner successivt slutar fungera. Drabbade barn lever oftast inte längre än två år och idag finns inga botemedel.

Krabbes sjukdom är ärftlig . För att barnet ska drabbas av sjukdomen måste båda föräldrarna bära på en mutation av en gen på kromosom 14, den så kallade GALC-genen. Mutationen i GALC-genen leder till en bristande funktion av enzymet galaktocerebrosidas, GALC, som spelar en viktig roll för att nervtrådarna ska fungera.

Orphan drug-designation får bara läkemedel som ämnar att fylla ett stort medicinskt behov för en sjukdom och där mindre än 5 av 10 000 invånare är drabbade av den.

Ace bioscience är ett dotterbolag till det danska holdingbolaget Zymenex holding, som består av Zymenex och Ace Bioscience. Bolaget har sitt huvudkontor norr om Köpenhamn och har forskningslaboratorier på Lidingö utanför Stockholm. Bolaget forskar och utvecklar läkemedel för behandling av sällsynta genetiskt orsakade sjukdomar där det idag saknas adekvat behandling.
Kommentera en artikel
Utvalda artiklar

Nyhetsbrev

Sänd till en kollega

0.062