Utmaningen är att hitta balansen
Dagens sätt att utveckla läkemedel är inte hållbart. Det anser den förra EMA-chefen Thomas Lönngren, som ser stora utmaningar i att hitta ett system som både främjar hälsoekonomi och stimulerar läkemedelsutveckling.
Orden är Thomas Lönngrens. Efter tio år som chef för det europeiska läkemedelsverket EMA är han sedan drygt ett år ”sin egen”. Via ett enmansbolag konsultar han på olika håll, främst åt konsultbolaget NDA, i strategiska frågor inom hälsosektorn. Frågor som engagerar honom extra mycket är hälsoekonomi och health technology assessment, HTA, som han har förkovrat sig i bland annat på Handelshögskolan i Stockholm. Numera räcker det inte för läkemedelsföretagen att ta fram läkemedel som har bevisad effekt, preparaten måste också kunna motiveras ur ett hälsoekonomiskt perspektiv.
– När det regulatoriska systemet konstruerades i Europa var det själva godkännandet som avgjorde om patienten skulle få tillgång till läkemedlet eller inte. Så är det inte längre. I dag är godkännandet givetvis en förutsättning, men avgörande för läkemedlets framgång är snarare vilka rekommendationer det ges, om det till exempel tas in i förmånssystemet eller inte.
För att företagen över huvud taget ska ha någon chans i framtiden anser Thomas Lönngren att de redan tidigt i processen måste fundera på hur de ska visa vilket värde läkemedlet har, utöver det som fastslås i det regulatoriska regelverket.
– De som inte gör det får det svårt när läkemedlet blivit godkänt. Företagen måste tänka på att visa den hälsoekonomiska vinsten mycket tidigare, annars ligger de risigt till.
I den ena vågskålen ligger förstås nyttan för patienterna och inte minst en kontrollerad läkemedelskostnad, medan det i den andra ligger högre krav och ökade kostnader för läkemedelsbolagen att ta fram nya preparat. Frågan är hur långt kravet på hälsoekonomisk nytta kan dras innan det får effekter på bolagens förmåga att ta fram nya läkemedel.
– Det är ett dilemma, särskilt eftersom det är svårt att uppskatta värdet av ett helt nytt läkmedel. Ofta är det inte förrän det har testats i stor omfattning i klinik på många patienter som man kan se det verkliga värdet. I dag är besluten från prismyndigheterna i stort sett engångsbeslut, men här skulle man önska att de, i likhet med de regulatoriska myndigheterna, gjorde gemensamma uppföljningar och omprövade sina beslut efter hand.
Med andra ord skulle nya läkemedel få en andra chans och inte vara utlämnade åt ett enda beslut. Intresset för dessa frågor har exploderat under de senaste åren och runt om i Europa har det bildats en mängd organisationer och myndigheter som arbetar med HTA-frågor för att utvärdera tekniker eller metoder för hälso och sjukvården. Men i nuläget saknas det gemensamma riktlinjer och på EU-nivå försöker man åstadkomma en gemensam plattform för att försöka hitta en väg framåt.
– Målet är att komma överens om en enhetlig terminologi och metodologi för HTA, men utan att prata om hälsoekonomi, eftersom det regleras på nationell nivå.
I Sverige sker det genom TLV, men alla länder har olika system och perspektiv. I Frankrike styrs man till exempel helt av läkemedelsbudgeten och alla jämförelser och bedömingar görs inom den, medan det i England är hälso- och sjukvårdsbudgeten som sätter ramarna för hur nya läkemedel bedöms. Det svenska perspektivet är dock bredare och läkemedel värderas utifrån alla budgetar i samhället. Kostnaden för ett läkemedel i en budget kan medföra minskade kostnader i en annan, till exempel i sjukförsäkringsbudgeten. Vilket system som är det bästa låter Thomas Lönngren vara osagt, men som en av utredarna bakom förslaget om TLV för elva år sedan konstaterar han att det nuvarande systemet passar Sverige.
– Vi tittade på olika system i olika länder och det slog igenom att vi skulle ha ett mer solidariskt och bredare perspektiv i Sverige.
Under större delen av sitt yrkesliv har Thomas Lönngren arbetat med regulatoriska frågor, bland annat som programchef och biträdande generaldirektör på Läkemedelsverket. De senaste tio åren har allt färre nya läkemedel kommit ut på marknaden och bolagen brukar ange ett alltför omfattande och komplicerat regulatoriskt regelverk som förklaring. Men Thomas Lönngren håller inte med utan anser att det är en naturlig utveckling.
– Det är rimligt att ställa högre krav i dag än för 30 år sedan. Om man kan få mer kunskap om säkerhet, effekt och kvalitet måste man kräva det. Men att det skulle hindra nya läkemedel att komma ut på marknaden är inte sant. De flesta nya läkemedel faller på att de inte kan visa tillräcklig effekt.
En annan orsak till att bristen på nya läkemedel är enligt Thomas Lönngren att det inte längre produceras lika många uppföljningsprodukter. Det är betydligt svårare att visa värdet och komma in på marknaden med en tredje- eller fjärde- generationsprodukt. En logisk följd blir att de läkemedel som finns i pipeline i dag är större riskprojekt, de är mer osäkra att ta fram. För att företagen ska lyckas med sin läkemedelsutveckling även i framtiden tror Thomas Lönngren att branschen måste förändra sitt sätt att tänka och göra smartare val.
– Det håller inte som situationen ser ut i dag. Samhället och hälsoindustrin måste fokusera på att stoppa pengar på rätt ställe. Vi måste öka andelen patienter som svarar på ett läkemedel och där är individualiserade behandlingar en väg framåt. Vi måste också fundera på hur vi ska få ut mer av de investeringar som görs och koncentrera forskning och satsningar mot de behov som hälso- och sjukvården har.
Forskningen inom CNS är ett sådant område, samtidigt som CNS-forskningen ser ut att vara på nedmontering. De sista två åren har flera stora bolag trappat ner på verksamheten inom området och Astra Zenecas nedläggning av CNS-forskningen i Södertälje är ett exempel i raden.
– Detta sker samtidigt som depression och mentala sjukdomar är ett stort folkhälsoproblem som troligen kommer att öka med en åldrande befolkning. Men det är svårt att få fram nya läkemedel och företagen satsar på andra områden istället.
Nedläggningens betydelse för Sverige och den svenska medicinska forskningen har debatterats flitigt och frågan vad som händer nu.
– Det är klart negativt när ett stort företag som finansierar en stor del av forskningen försvinner. Men det viktiga är hur återväxten ser ut. I Sverige har vi bra universitet och sjukvårdssystem och vi har alltid varit ledande inom medicinsk forskning så jag hoppas och tror att återväxten säkras av etablering av flera mindre företag.