Nytt rus i Sobi
Ytterligare en läkemedelskandidat mot blödarskjuka visar positiva data i fas III.
Läkemedelskandidaten rFVIIIFc baserar på koagulationsfaktorn rekombinant faktor VIII och utvecklas liksom systerprojektet med långverkande rekombinant faktor IX FC fusionsprotein, rFIXFc, genom ett samarbete mellan Sobi och det amerikanska läkemedelsbolaget Biogen Idec. I den aktuella studien har totalt 165 manliga hemofili A-patienter från 12 års ålder doserats med rFVIIIFc och resultaten visar att 98 procent av blödningarna kunde kontrolleras efter en eller två doseringar.
Hemofili A är en ovanlig, ärftlig sjukdom som gör att blodet inte koagulerar som det ska. Sjukdomen drabbar ungefär en på 10 000 och förekommer bara hos män. Patienterna har låga nivåer av, eller saknar helt, proteinet faktor VIII som behövs för att blodet ska koagulera. Dessa personer kräver ständiga infusioner av faktor VIII i form i den form som finns att tillgå i dag. Sobis och Biogen Idecs läkemedelskandidat är designat så att det ska kunna ges mer sällan, både förebyggande och vid behov, för att förhindra blödningar.
Bolagen konstaterar att studien uppfyller både de primära effektmålen och säkerhetsprofilen och Biogen Idec räknar därför med att kunna lämna in registreringsansökan i USA under första halvåret 2013.
Precis som i fallet med hemofili B-projektet rFIXFc äger Biogen Idec rättigheterna för preparatet i USA. Eftersom att det europeiska läkemedelsverket, EMA, kräver en särskild studie där barn under 12 år ingår innan registreringsansökan kan lämnas in planerar Biogen Idec och Sobi att genomföra en sådan studie och därefter lämna in registreringsansökan även i Europa.