Hallå där Christian Schneider ...
...ordförande för kommittén för avancerade terapier, CAT, inom EMA. Vilka är era utmaningar?
– Det är en term som skulle behöva definieras lite bättre, för man kan ju hävda att alla nya behandlingar är avancerade. Men enligt europeisk lag innebär det behandlingar som bygger på genterapi, cellterapi eller vävnadsterapi. Dessa behandlingar hanteras av CAT innan de går vidare till CHMP inom EMA.
Vilka är era utmaningar?
– Det finns flera utmaningar och man kan dela in dem i vetenskapliga och mer policyinriktade frågor. På det vetenskapliga området beror det lite på vilket terapiområde vi pratar om. Men inom cellterapi är det till exempel en ständig fråga om det går att garantera enhet och likhet i olika batcher. Eftersom det handlar om levande materia går det inte att ställa samma krav som till exem pel inom kemiska eller biologiska läkemedel. Det är också en utmaning att det ofta tar lång tid innan det går att visa att de här behandlingarna har effekt. Om du till exempel använder chondrocyter som en behandling vid knäskador tar det lång tid innan de vuxit till sig tillräckligt för att visa effekt. Då krävs det långa och omfattande kliniska prövningar vilket är väldigt krävande för företaget som utvecklar behandlingen. Inom genterapin finns fortfarande en del oro kvar för tumörrisken som man hade problem med tidigt i det fältets historia. Nya tekniker och kunskap har minskat risken, men frågeställningen och oron finns till viss del kvar.
Och hur hanterar ni policyutmaningarna?
– Det är framför allt att det ännu så länge är små företag som utvecklar de här terapierna och de är väldigt vetenskapligt förankrade, men de har ofta inte så stor kunskap om de regulatoriska frågorna och hur man arbetar med dem. Vi gjorde en analys som visade att av de som genomfört kliniska prövningar med avancerade terapier så var hälften från akademin, tio procent gjordes av frivilligorganisationer och de resterande 40 procenten av små företag. Inom kommittén arbetar vi mycket för att bättre kunna hjälpa dem att få ordning på den regultatoriska biten.
Skiljer sig ert regelverk från det som omger läkemedel?
– Nej, inte i grunden. Men vi har en riskbaserad process, eftersom patientgrupperna är så tydliga kan man lättare följa dem och därför kan vi också godkänna fast med stark uppföljning. Det finns en allmän diskussion inom EMA om att gå mer mot gradvisa godkännanden, där man godkänner läkemedel för mindre patientgrupper först. För läkemedel är det där lite svårt eftersom det finns risk för off label-förskrivning. Inom avancerade terapier är den risken mindre eftersom det redan från början är ett begränsat antal patienter och höga tekniska krav för att kunna administera behandlingarna. Det gör att vårt område är väl lämpat för gradvisa godkännanden.
Christian Schneider är ordförande för kommittén för avancerade terapier, CAT, inom EMA. Kommittén ger rekommendationer om godkännande för nya behandlingar som genterapi och cellterapi. Ett uppdrag med många utmaningar.
Christian Schneider är en av talarna på heldagsseminariet Lyckad Läkemedelsutveckling som tar plats i Stockholm den 30 maj. Läs mer om eventet här.
