Stamcellsforskning i framkant
Med en udda ledarstil och genom att uteslutande satsa på högsriskforskning har Susan Solomon lyckats bygga ett av världens mest framgångsrika stamcellslabb.
- Vi vill överbrygga klyftan mellan akademi och industri. Eftersom vi är helt oberoende av alla institutioner och företag har vi en stor frihet att arbeta på ett annat sätt, säger Susan Solomon.
På vilket sätt arbetar ni annorlunda?
- Vi har en unik kombination av utmärkta forskare och mycket lite byråkrati. Akademin är en väldigt bra skola för forskare, men inte alltid en lika bra plattform för forskning. När du får en idé inom akademin kan det ofta ta 18 månader innan du fått anslag och byråkratin på plats, hos oss kan det ta en månad. Vårt primära mål är att lösa medicinska utmaningar, inte att publicera oss i fina tidskrifter. Inom akademin jagar du genombrotten för att kunna publicera i Nature eller Science eftersom det är förutsättningen för fortsatta anslag. Jag råder våra forskare att fortsätta förfina metoderna i stället. Vi publicerar resultaten också, vi har fler publikationer i de stora tidskrifterna än vi borde sett till labbets storlek och ålder, men det är inte vårt mål.
Forskning från er har till exempel varit med på Times topp tio-lista över de viktigaste medicinska genombrotten tre gånger de senaste fem åren, hur kommer det sig?
- En del är att vi bara satsar på forskning som har en stor risk, men som om den lyckas kommer vara banbrytande. Sedan tror jag att det ibland är en fördel att jag inte kommer från forskarvärlden, jag vet oftast inte vad som anses omöjligt. Jag visste inte när jag började att det skulle krävas ett stort labb och att jag skulle behöva samla in 100 miljoner dollar. På samma sätt förstår jag inte vad som inte borde vara möjligt rent vetenskapligt.
Kan du ge ett exempel?
- Det finns flera. Men jag tyckte till exempel att det var vansinne att det tog så mycket resurser att odla stamcellslinjer. Det krävde att våra mest avancerade forskare matade cellerna varje dag som om de vore husdjur. Vi märkte också att eftersom det var ett tråkigt jobb som skulle göras av smarta människor så blev det inte bra gjort, forskarna kunde inte hålla sig från att förbättra lite här och där. Så i slutänden kunde våra duktigaste forskare odla tolv stamcellslinjer på tre månader och de blev ändå inte identiska. Jag såg att det här var en stor begränsning, med den takten skulle stamceller aldrig kunna bli vare sig behandlingar eller bra redskap i läkemedelsutveckling. Så för fyra år sedan började vi arbeta med att hitta sätt att automatisera stamcellsproduktionen i stället. Folk sa att vi var galna, men nu kan vi ta fram 200 stamcellslinjer i månaden som är framtagna under identiska förhållanden.
Ni har också en idé om att skapa ett bibliotek av stamceller som representerar mänsklighetens variation, vad ska det användas till?
- Målet är att göra stamceller som represpenterar de största genetiska variationerna inom mänskligheten. Tanken är att det i princip ska gå att göra kliniska prövningar på labbänken. Om en ny substans kan testas på stamcellslinjer som representerar mänsklighetens olika populationer kan man upptäcka effekt och säkerhet mycket tidigare och slippa få alla överaskningar först i fas III när tusentals patienter är inblandade.
- Från början visste vi inte hur många cellinjer som krävdes, nu vet vi att för att täcka ungefär 90 procent av mänskligheten krävs 2 500 cellinjer och dessa har vi nu möjlighet att odla fram.
Säljer ni dem?
- Inte ännu, men vi vill göra dem tillgängliga billigt för alla. Eftersom vi är en stiftelse är vi inte intresserade av gå med vinst, men vi vill gärna att fler ska få tillgång till dem. Jag har också precis inlett diskussioner med ett par större läkemedelsföretag och de är intresserade, men läkemedelsbranschen rör sig väldigt långsamt.
- Men jag är övertygad om att skandaler, som den med Vioxx till exempel, hade kunnat undvikas om man tidigare testat substansen i ett stamcellsbibliotek. På samma sätt tror jag vi kan hitta nya användningsområden för redan existerande läkemedel som kanske bara är effektiva på en del av befolkningen. Den här metoden kanske inte kan förutspå effekt och säkerhet med 100 procent, men om den ens kan upptäcka säg 75 procent av biverkningarna så är det en enorm effektivitetsvinst.
Den etiska debatten om stamceller har varit omfattande i USA, hur förhåller ni er till den?
- Eftersom vi är privat sponsrade kan vi lämna politikerna utanför labbet, vi tar med oss patienterna i stället. Innan följde jag opinionsläget för stamceller noga, men nu har jag slutat bry mig om det. När det kommer till kritan och människor blir sjuka själva eller någon i familjen blir sjuk så ändras inställningen ofta, då är det inte lika viktigt längre om det använts embryonala stamceller vid framtagningen av det nya läkemedlet eller inte.
Vad är utmaningarna nu?
- Vi har inte gjort tillräckliga genomslag i diabetesforskningen, det som ligger mig närmast om hjärtat. Vi har tagit fram bra betaceller, men innan vi vet mer om sjukdomsmekanismerna så räcker det inte. Vi måste förstå varför kroppen bryter ner betacellerna. Där är vårt nästa projekt viktigt, vi vill skapa ett nytt fält som vi kallar för "immunoengineering".
- I det projektet samlar vi all den kunskap som finns hittills om vårt immunsystem och spaltar upp vilka som är de stora gåtorna som behöver lösas. Vi beskriver dem sedan på ett sätt som gör att andra än immunologer kan ta sig an utmaningarna, dataingenjörer till exempel. På så sätt hoppas vi kunna bryta ny mark inom det området.
- Men du vet, varje år när jag ska sätta mig med vår verksamhetsplan tänker jag bort allt vi gör och funderar på hur vi skulle göra om vi började helt från början. Då får jag bra ledtrådar om vad av det vi gör som är bra och vad som bör göras annorlunda, de ständiga förändringarna är viktiga.
Är det lätt att hitta pengar till verksamheten i dag?
- Nej, det är ständigt hårt arbete. När vi har helt nya idéer är det ingen som tror på dem, när vi lyckats med dem är det ingen som tror att vi behöver pengar. Det där driver mig till vansinne ibland.