Bolag som är intresserade av att delta i pilotprojektet uppmanas skicka in sina pågående utvecklingsprogram så att EMA kan bedöma om de lämpar sig som pilotfall. Förutom företag och regulatoriska myndigheter kommer även andra berörda aktörer som Health Technology Assessment (HTA)-råd och patientgrupper, att delta.

Enligt EMA ska alla diskussioner att föras enligt den så kallade safe harbour-principen för att parterna ska kunna diskutera fritt kring aspekterna av hur en ny godkännande princip skulle förändra de olika stegen för läkemedel på vägen till marknadsgodkännande.

- Vårt mål med pilotprojektet för stegvist godkännande är att med hjälp av riktiga läkemedelskandidater undersöka tillvägagångssätt som kan göra att patienter med svåra sjukdomar och stora medicinska behov får tillgång till nya läkemedel snabbare, säger Hans-Georg Eichler, SMO på EMA i ett pressmedelande.

Stegvist godkännande berör framför allt företag som initialt utvecklar läkemedel för små patientgrupper med stora behov som inte tillfredsställs med befintliga läkemedel och behandlingar. De stegvist godkända läkemedlen kan därmed användas för dessa patienter, med en accepterad högre grad av osäkerhet, för att kompletteras med data i takt med att de används.