Vill ha feedback på riktlinjer för genterapier
EMA har publicerat ett utkast med riktlinjer för bland annat utveckling, kliniska studier och uppföljning av genterapier.
Riktlinjerna har tagits fram för utveckling och utvärdering av genterapier, gene therapy medicinal products, GTMP, som avses för användning på människor. De ska gå att använda för genterapier som baseras på genetiskt material, som plasmider, eller genetiskt modifierade mikroorganismer och virus.
Riktlinjerna delas in i tre olika delar, där fokus ligger på utveckling och produktion, krav på prekliniska och kliniska studier samt krav på säkerhet, farmakovigilans och uppföljning av godkända behandlingar.
En metod för genetisk modifiering som väckt mycket uppmärksamhet på senare tid är Crispr/Cas9 som kan användas för att byta ut eller ta bort enstaka baspar eller längre sekvenser från arvsmassan hos alla typer av celler. Metoden baseras på försvarsmekanismer som används av många bakterier som skydd mot bakterieinfekterande virus och annat genetiskt material – som bakteriofager och plasmider – genom att klippa sönder DNA- och RNA-kedjorna i bitar.
En viktig del i Crispr/Cas9-systemet upptäcktes av forskaren Emmanuelle Charpentier, professor i medicinsk mikrobiologi vid laboratoriet för molekylär infektionsmedicin vid Umeå universitet och avdelningschef vid Helmholtz Centre for Infection Research i Tyskland. För att vidareutveckla metoden grundade hon bioteknikbolaget Crispr Therapeutics i Schweiz, där hon sitter som vetenskaplig rådgivare. Företagets mål är att utveckla behandlingar mot genetiska sjukdomar.
