Väntar besked från FDA
FDA inleder utvärderingen av Sobis orala suspension av läkemedlet Orfadin.
Sobi utvecklar behandlingar mot ovanliga åkommor, med särskilt fokus på genetiska och inflammatoriska sjukdomar. Orfadin är en oral suspension för behandling av den metabola sjukdomen ärftlig tyrosinemi typ 1, HT-1. Det är en sällsynt genetisk sjukdom som drabbar barn. Den är progressiv och kan leda till lever- och njursvikt. HT-1 kan vara dödlig om den lämnas obehandlad.
Orfadin har redan i dag ett godkännande från FDA för behandling av HT-1 i kombination med en diet med ett lågt tyrosin och fenylalanininnehåll. I juni godkändes dessutom Orfadin oral suspension av EU-kommissionen.
Läs mer om Sobi.
