Samarbetar för läkemedel mot sällsynta sjukdomar
EU och USA utbyter kunskap och erfarenheter för att påskynda utvecklingen av nya läkemedel mot sällsynta sjukdomar.
Ungefär 60 miljoner människor i USA och EU beräknas lida av en sällsynt sjukdom, även om varje enskilt tillstånd bara påverkar ett litet antal personer. Förhoppningen är att samarbetet mellan regionerna ska leda till att de få och små kliniska studier som genomförs på de olika sjukdomarna ska komma patienter i båda regionerna till nytta.
Fokus i samarbetet ligger på det regulatoriska regelverket kring utvecklingen och utvärderingen av nya behandlingar. Bland annat kommer arbetsgruppen att diskutera design och analys av små kliniska prövningar, vad som ska krävas från prekliniska studier och hur behandlingarna ska följas upp, utvärderas och hanteras efter att de nått marknaden.
Både EMA och USA har specifika procedurer för att skynda på godkännandet av läkemedel mot sällsynta tillstånd. Hos EMA kallas det conditional marketing authorisation och hos den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA accelerated approval. Dessa program kommer att diskuteras av arbetsgruppen, som hade sitt första möte över telefon den 23 september. Dessa möten kommer inledningsvis att äga rum en gång per månad.
EMA och FDA har sedan tidigare liknande arbetsgrupper som diskuterar frågor som biosimilarer, särläkemedel, cancerläkemedel, farmakovigilans, mediciner för med mera.
