Särläkemedelsstatus för Respiratorius
- Särläkemedel är populära bland många läkemedelsföretag, alltså våra potentiella partners, bland annat eftersom de får marknadsexklusivitet men även då utvecklingen omfattas av lägre kostnader och en snabbare process, säger Christer Fåhraeus, styrelseordförande på Respiratorius.
VAL001 utvecklas till en behandling mot cancerformen lymfom. Läkemedelskandidaten prövas för tillfället i en klinisk fas I/IIa-studie och Respiratorius ansökan om särläkemedelsstatus baseras på interimsresultat från denna samt på preklinisk data.
Interimsanalysen visar att VAL001 i kombination med behandlingen R-CHOP – som består av läkemedlen rituximab, cyklofosfamid, doxorubicin hydroklorid, vincristinsulfat och prednison – uppvisar bättre resultat när det gäller både ett- och tvåårsöverlevnaden jämfört med en grupp matchade patienter från det svenska lymfomregistret som endast behandlats med R-CHOP.
En särläkemedelsstatus i EU ger bland annat tillgång till minskade kostnader för utvecklingen och tio års marknadsexklusivitet. För att få detta måste en substans vara inriktad mot en livshotande, allvarligt funktionsnedsättande sjukdom som finns hos högst 5/10 000 individer i EU. VAL001 riktas mot diffust storcelligt B-cellslymfom, DLBCL, som uppfyller dessa krav.
- DLBCL drabbar 60 000 patienter årligen i EU och USA. Det är den vanligaste typen av Non-Hodgkins lymfom, men är ändå så pass ovanlig att den klassas som ovanlig sjukdom, säger Johan Drott, vd på Respiratorius.
Bolaget inväntar nu ett formellt beslut från EMA. Samtidigt har processen inletts med att ansöka om motsvarande status i USA, där marknadsexklusiviteten gäller i sju år från godkännandet.
- Särläkemedel är populära bland många läkemedelsföretag, alltså våra potentiella partners, bland annat eftersom de får marknadsexklusivitet men även då utvecklingen omfattas av lägre kostnader och en snabbare process. Ur ett kommersiellt perspektiv så skulle en särläkemedelsstatus därför spela en viktig roll för oss, säger Christer Fåhraeus, styrelseordförande på Respiratorius.
Kostnaderna för att utveckla särläkemedel blir dock ofta höga i relation till det antal patienter som de riktas till. Det har lett till höga priser för de färdiga läkemedlen, som ibland har svårt att komma in på marknaden. Ett exempel som fick stor uppmärksamhet var Alexion Pharmas särläkemedel Soliris mot den dödliga sjukdomen atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom, aHUS. Förra sommaren fick behandlingen nej från Sveriges landsting för att priset var för högt, detta trots att det endast rör sig om cirka 45 patienter i hela landet.
Respiratorius känner dock ingen oro för svårigheter att komma in på marknaden om läkemedlet tar sig hela vägen fram.
- Vi talar inte om en sjukdom som endast påverkar ett hundratal patienter i Europa, utan tusentals så VAL001 är relativt sett ett ganska stort särläkemedel. Vi är därför inte oroliga över att inte kunna föra bra diskussioner med TLV och andra prissättande myndigheter, säger Christer Fåhraeus.
Var befinner sig VAL001 i utvecklingen just nu?
- Vi har redan redovisat preliminära resultat från vår fas I/IIa-studie och nu pågår en långtidsuppföljning av resultaten. Vi skulle dock kunna inleda en fas IIb-prövning redan innan långtidsuppföljningen är genomförd om vi väljer det. Nu arbetar vi med att undersöka förutsättningarna för nästa studie och sätta ihop läkemedelsformuleringen för den. Beroende på hur stor studien blir så påverkas även vår partnerstrategi.
Läs även:
Betalar mer för särläkemedel
TLV kan tänka sig att acceptera högre priser för särläkemedel som är riktade till svårt sjuka patienter, enligt myndighetens generaldirektör Sofia Wallström.
