Wilson therapeutics går in i fas III
Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom som orsakas av att kroppen inte kan transportera och utsöndra koppar med normal funktion. Orsaken är att ett kopparbindande protein inte fungerar som det ska. När Wilson therapeutics nu presenterar resultat från fas II-studien med läkemedelskandidaten WTX101, har de lyckats sänka nivåerna av fritt koppar, samtidigt som patienterna upplevde att deras handikapp i vardagen minskat.
Nu går bolaget vidare. Man har avslutat diskussionerna med FDA och EMA om studieprotokollet för en fas III-studie, som förväntas starta i början av 2018.
– Vi är väldigt glada att kunna föra WTX101 vidare in i den avslutande utvecklingsfasen och påbörjar nu den första globala randomiserade kontrollerade kliniska studien någonsin för Wilsons sjukdom. Vi har fått mycket stöd i samarbetet med FDA och EMA och deras synpunkter har varit väldigt betydelsefulla för oss i utformningen av fas 3-studien. Vi är övertygade om att vi nu har en robust studiedesign med potential att upprepa de utmärkta studieresultaten vi såg i fas 2 och som kan ligga till grund för ett framtida marknadsgodkännande, säger Jonas Hansson, vd för Wilson therapeutics, i ett pressmeddelande.