Neurovive har inlicensierat läkemedelskandidaten KL1333 från det sydkoreanska läkemedelsbolaget Yungjin. Nu har bolaget fått sin ansökan om en planerad klinisk fas I-studie hos patienter och friska frivilliga beviljad av den brittiska tillsynsmyndigheten Medicines and healthcare products regulatory agency, MHRA.

– MHRA-godkännandet är en viktig milstolpe innan studien inleds. Det är också en kvalitetsstämpel på det arbete som vi har utfört under planeringen och utformningen av studien. Studien är ett viktigt steg som för oss närmare vårt mål att få fram en ny behandling för patienter med allvarliga genetiska mitokondriella sjukdomar med få eller inga behandlingsalternativ, säger Magnus Hansson, medicinsk chef och ansvarig för preklinisk och klinisk utveckling på Neurovive.

Studiens primära syfte är att utreda den farmakokinetiska profilen, säkerheten och tolerabiliteten hos kandidaten i friska frivilliga och därefter i patienter med genetiska mitokondriella sjukdomar. KL1333 är den första läkemedelskandidaten av sitt slag, en NAD+-modulator, under klinisk utveckling för oral långtidsbehandling av genetiska mitokondriella sjukdomar.

Kandidaten har i prekliniska studier visats öka mitokondriens energiproduktion, minska ansamlingen av laktat, motverka bildandet av fria radikaler och förmedla långsiktiga positiva effekter på energimetabolismen. Läkemedelskandidaten är avsedd för oral behandling av medfödda mitokondriella sjukdomar såsom Melas, KSS, PEO, Pearson och Merrf.